Conform estimărilor Organizației Mondiale a Sănătății, la nivel internațional, 1 din 100 de copii trăiesc cu tulburări de spectru autist. În România, peste 30.000 de oameni se confruntă cu această afecțiune. Una dintre terapiile revoluționare care încep să fie din ce în ce mai solicitate în cazurile de autism este reprezentată de tratamentul cu celule stem hematopoietice din sângele ombilical recoltat la naștere. În cele ce urmează vom afla mai multe despre solicitările privind recoltarea de celule stem în România, afecțiunile pentru care sunt utilizate acestea și vom cunoaște doi pacienți diagnosticați cu autism, respectiv neuroblastom, care au fost tratați cu ajutorul celulelor stem recoltate la naștere.

Potrivit Cord Blood Center, prima și cea mai mare bancă de celule stem din România, peste 80% din probele eliberate în țara noastră au fost utilizate pentru ameliorarea simptomelor tulburărilor de spectru autist, restul probelor fiind utilizate în cazuri de paralizie cerebrală sau anemie aplastică.

Celulele stem recoltate la naștere: Cum pot fi utilizate de întreaga familie?

Orice tip de celulă stem recoltată la naștere poate fi utilizată pentru tratarea anumitor afecțiuni atunci când copilul pentru care s-a recoltat este același cu pacientul care primește tratamentul. În cazul în care administrarea nu este autologă (pacientul urmează să primească celule de la altcineva), în funcție de afecțiune, trebuie îndeplinit un anumit grad de compatibilitate HLA. În placentă se găsesc inclusiv celule imuno-evazive, care exprimă niveluri scăzute, sau chiar deloc, ai markerilor de compatibilitate. Acest lucru înseamnă că aceste celule nu generează un răspuns imun din partea organismului pacientului și ar putea fi utilizate pentru orice persoană.

„România este una dintre puținele țări europene în care părinții pot beneficia de recoltarea întregului țesut placentar și, deci, de cantitatea maximală de celule stem disponibilă la naștere. Cord Blood Center România dispune atât de infrastructura cât și de tehnologia de ultimă generație necesară recoltării, procesării și stocării în regim de criogenie a probelor de sânge și țesut ombilical, precum și a întregului țesut placentar. Acest lucru este important deoarece copiii vor beneficia de zeci de unități sursă a diferitelor tipuri de celule stem, cu potențial în tratarea a peste 80 de afecțiuni grave. Mai mult decât atât, celulele imuno-evazive prezente în țesutul placentar pot fi utilizate de întreaga familie, datorită faptului că exprimă niveluri scăzute, uneori chiar nivel zero, al markerilor de compatibilitate HLA,” afirmă dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center România.

La nivel internațional, grupul Cord Blood Center este prezent în alte șapte țări din Europa Centrală și de Est (Germania, Austria, Cehia, Slovacia, Italia, Ungaria şi Elveţia), stocând în total probele a peste 175.000 de familii. În plan extern, dincolo de cazurile de autism, probele recoltate la naștere se folosesc pentru ameliorarea simptomelor mult mai multor afecțiuni, precum Accidentul Vascular Cerebral, Epilepsia, Sindromul Sheehan, boala cardiacă pulmonară sau problemele de fertilitate.

Potrivit reprezentantului medical Cord Blood Center, 41,3% dintre unităţile de celule stem eliberate la nivelul întregului grup au fost administrate copiilor şi adolescenţilor, în vreme ce 58,7% dintre pacienţi au fost adulţi şi bătrâni.

*Ionuț, pacient cu tulburări de spectru autist, tratat cu celule din sângele ombilical

Ionuț este unul din pacienții grupului Cord Blood care au beneficiat de terapii cu celule stem. La doar 10 luni, Ionuț a început să manifeste primele simptome ale unei forme moderate de tulburare de spectru autist (TSA). Ulterior diagnosticării lui cu TSA și epilepsie focală, Ionuț a început primele forme de tratament: Fizioterapie și Terapie ABA (Analiză Aplicată a Comportamentului). Din păcate, Ionuț nu a înregistrat îmbunătățiri ale simptomelor sale precum întârzierea în dezvoltarea limbajului, a abilităților motorii și de învățare, precum și comportament hiperactiv și impulsiv, însoțit de probleme severe de somn.

Astfel, Ionuț nu manifesta aproape nicio interacțiune socială iar singurele cuvinte pe care le putea rosti erau „mama”, „tata” și „gata”.

„Când Ionuț avea 3 ani, am contactat specialiștii Cord Blood Center și, împreună cu întreaga echipă condusă de medicul Dr. Nils Thoennissen, am stabilit toate detaliile pentru a începe tratamentul intravenos pe termen scurt cu sânge de cordon ombilical alogen, compatibil din punct de vedere al grupelor de sânge. Doar câteva zile de tratament, Ionuț a fost capabil să doarmă timp de 10 ore fără întreruperi. Am fost extrem de entuziasmați de rezultat. După un an de tratament, rezultatele acestuia au fost și mai mari. Ionuț a înregistrat progrese semnificative în dezvoltarea abilităților sale: acum poate merge la grădiniță, poate urma cursuri de înot, iar terapia de vorbire îi îmbunătățește vizibil limbajul. Tratamentul cu sânge din cordonul ombilical l-a ajutat pe Ionuț să fie prezent, să susțină contactul vizual, să poată observa lucrurile și oamenii din jurul lui. Înregistrând un asemenea succes, suntem încrezători și ne dorim un al doilea tratament cu sânge ombilical, pentru a continua să stimulăm dezvoltarea lui Ionuț,” afirmă părinții acestuia.

La nivel global, există deja peste 80 de afecțiuni care au protocol standardizat de utilizare a celulelor stem hematopoietice recoltate la naștere, afecțiuni precum: anumite tipuri de leucemie, scleroza multiplă, neuroblastomul, anumite tulburări congenitale ale sângelui precum și anumite tulburări metabolice. În cele ce urmează vom cunoaște cazul micuței Letti, diagnosticată la doar doi ani și jumătate cu o afecțiune extrem de gravă – neuroblastomul.

Ce este neuroblastomul?

Neuroblastomul este un tip de cancer care se dezvoltă în celulele nervoase imature numite neuroblaste. Aceste celule se găsesc de obicei în glandele suprarenale (organe situate în partea superioară a rinichilor) sau în alte zone din sistemul nervos simpatic, cum ar fi ganglionii nervoși din abdomen, piept, gât sau pelvis. Neuroblastomul este cel mai frecvent întâlnit la bebeluși și copii și poate apărea înainte de naștere sau în primele luni de viață. Acesta poate varia în gravitate, de la cazuri care se rezolvă de la sine până la forme agresive și avansate.

Micuța Letti se confrunta cu o formă gravă de neurobastom, astfel încât specialiștii îi mai acordau doar 30% șanse de recuperare. Șansele puteau crește până la 50% dacă operația de eliminare a tumorii ar fi fost încheiată cu succes.

În data de 29 septembrie 2017, la un an de la primele semne ale bolii, micuța Letti a fost supusă unei operații de șapte ore prin care a fost eliminată tumora. Din cauza stadiului avansat al bolii, medicii au fost nevoiți ca, pe lângă tumoră, să extirpe și întreg rinichiul stâng al micuței.

Din cauza faptului că neuroblastomul este o afecțiune cu risc extrem de recidivă cu metastaze, Letti a trebuit să se confrunte cu doze mari de chimioterapie, pentru ca specialiștii să se asigure că au distrus și ultimele celule rămase ale neuroblastomului. Din păcate, în timpul chimioterapiei sunt distruse și celulele albe sănătoase din sânge – cele care stau la baza imunității corpului uman. Restaurarea funcției măduvei osoase, hematopoieza, poate fi realizată în trei moduri – prin transplant de măduvă osoasă, transplant de sânge periferic sau transplant de sânge din cordonul ombilical.

Letti, tratată cu sânge ombilical propriu (autolog) recoltat la naștere

Părinții micuței Letti optaseră la naștere pentru recoltarea și stocarea de celule stem, astfel încât, pentru a restabili hematopoieza, doctorul acesteia a decis să folosească transplantul cu sânge ombilical stocat într-unul din centrele Cord Blood Center.

Așadar, dacă imediat după terminarea ședințelor de chimioterapie, doctorii au plasat-o Pe Letti într-o cameră sterilă, pentru a evita complicațiile care ar fi putut să apară din cauza sistemului imunitar slăbit, după transplantul de sânge ombilical, starea acesteia s-a îmbunătățit și a putut fi mutată în secția standard. Mai mult decât atât, terapia suport cu sângele ombilical autolog a ajutat-o pe micuța Letti să fie eliberată din spital, cu doar 3 zile înainte de Crăciun, la aproximativ două luni de la operația complicată de eliminarea e tumorii.

„A fost cel mai frumos cadou de Crăciun pentru întreaga familie. În plus, examinările ulterioare au arătat că nu este nevoie de tratament suplimentar, iar Letti nu mai are tumori sau metastaze din 2018”, a afirmat tatăl lui Letti.

În ceea ce privește decizia de a recolta la naștere celulele stem ale micuței, părinții acesteia recunosc că nu erau foarte informați cu privire la această opțiune. Totuși, au ales să opteze pentru recoltarea celulelor stem datorită experienței unor rude care aleseseră, anterior, un astfel de serviciu.

„Medicina evoluează în prezent într-o asemenea măsură încât oferă mai multe opțiuni de tratament promițătoare. Nu am vrut să o privăm pe fiica noastră de această șansă, care, în cele din urmă, s-a dovedit a fi decizia corectă. Sângele din cordonul ombilical poate fi folosit fie ca tratament principal, dar și ca tratament de suport pentru multe boli grave. Nu știi niciodată ce îți rezervă viitorul și poți să salvezi viața copilului tău printr-o astfel de decizie luată la timpul corect – nașterea”, adaugă tatăl lui Letti.

Potrivit dr-lui Bogdan Coltor, medicina regenerativă va juca un rol din ce în ce mai important în viitor în ceea ce privește tratarea oamenilor, acest tip de medicină orbitând în jurul celulelor stem:

„Avansul științific și tehnologic se petrece cu o viteză fără precedent, medicina transformându-se sub ochii noștri datorită noilor descoperiri. Rezultatele studiilor clinice ne indică faptul că medicina regenerativă va fi din ce în ce mai importantă în viitor. Acest concept se poate defini ca procesul de reparare sau înlocuire a țesuturilor și organelor afectate de vârstă, boli, leziuni sau defecte congenitate. Având în vedere că medicina regenerativă orbitează în jurul celulelor stem, unul dintre cele mai bune lucruri pe care le putem face la naștere, din dragoste pentru copiii noștri, este să optăm pentru recoltarea celulelor stem. Având în vedere că celulele stem păstrate în regim de criogenie, la o temperatură constantă de minus 180 de grade Celsius, nu își pierd potențialul terapeutic în timp, acestea pot fi păstrate pentru deceniile ce vor urma. Totodată, pentru ca celulele stem recoltate la naștere să poată fi folosite de întreaga familie, recomandăm recoltarea inclusiv a întregului țesut placentar. Așa cum spuneam, România este una dintre puținele țări europene în care este posibilă recoltarea întregului țesut placentar astfel încât ar trebui să ne bucurăm și să îmbrățisăm această oportunitate,” adaugă reprezentantul Cord Blood Center.

*Disclaimer: Numele pacientului din primul caz prezentat a fost schimbat din motive ce țin de opțiunile de confidențialitate.